La U.S. Food and Drug Administration ha approvato il Lonafarnib come primo farmaco ufficiale contro la Progeria. Lo annuncia in una nota l”associazione italiana progeria Sammy Basso onlus‘. “È un passo importantissimo – spiega l’associazione – perché si passa da quella che era una sperimentazione a quella che ora è una certezza: un farmaco esiste e funziona.
Questa avventura è iniziata nel 2007 quando per la prima volta un gruppo di pazienti con Progeria, tra cui Sammy Basso, si sottopose per primo alla sperimentazione di questo farmaco. Almeno 3 gli anni di Ricerca precedenti per arrivare a questo primo step. Sammy, tra l’altro, fu uno dei pochi che si sottopose ad un’ulteriore serie di esami per fornire dei parametri di confronto”.
“Da allora molti altri ragazzi si sono sottoposti a questa sperimentazione, seguiti attentamente e sottoposti ad esami periodici. Ora è giunta l’ufficialità che renderà l’uso del Lonafarnib alla portata di ogni paziente, fin da subito. Un risultato questo che ha molte firme, ma che le potremo riassumere semplicemente con Progeria Research Foundation!
Il suo staff e la famiglia di Sam sono stati grandiosi e noi siamo orgogliosi e fieri di essere stati al loro fianco, finanziando la sperimentazione – conclude l’associazione -e coprendo le spese vive per svariati ragazzi con Progeria”.
